一线生机7: 分析NP-C专家委员会的讨论文档

本期《一线生机》播客由主持人小 J 和生物科技专家姬老师共同探讨 NPC 疾病新药阿瑞洛莫。姬老师回顾了 NPC 疾病的现状和未满足的医疗需求，并详细介绍了阿瑞洛莫的开发历程，以及 FDA 对此药物申请的反应，包括完全回应函中提出的主要关切点，例如评估疗效的量表有效性、分析方法和确证性证据。Zevra 公司收购该药物后，通过修改评估指标、采用新的统计方法和提供长期数据等方式回应 FDA 的担忧。专家还讨论了阿瑞洛莫的疗效数据、安全性问题，以及与 MEGOSAT 联合使用的协同作用，并分析了 FDA 专家顾问委员会的构成和可能的投票倾向。