一线生机8: 算中了结果，没算清过程！回顾专家评审会

本期《一线生机》播客由主持人小 J 与生物科技专家姬老师共同探讨了 FDA 专家咨询委员会对治疗尼曼匹克病 C 型（NP-C）新药阿瑞洛默的审议会议。讨论聚焦于会议中出人意料的焦点问题，包括非临床数据的严厉批评，专家们对细胞试验中药物浓度过高的担忧，以及对阿瑞洛默与米格鲁斯塔特联合使用效果的关注。此外，还深入探讨了长期效果数据的重要性、事后分析的争议以及患者退出对结果的影响。最后，分析了投票结果及其对阿瑞洛默未来审批的影响，并为罕见病药物的开发提出了宝贵的建议。