一线生机6: 九百名患者的希望，能否闯过专家委员会？

本期一线生机播客聚焦 FDA 专家建议委员会会议，讨论 Zevra 公司治疗尼曼匹克病 C 型（NPC）的药物阿瑞洛莫。主持人小 J 与生物科技专家姬老师深入探讨了 FDA 专家建议委员会的运作方式、NPC 疾病的病理和治疗现状，以及阿瑞洛莫的研发历程、临床数据和审批前景。他们分析了阿瑞洛莫的关键临床试验数据，包括五方面 NPCCICSS 评分系统的变化和亚组分析结果，并讨论了 FDA 可能关注的关键点，如疗效数据、安全性数据和缺失数据的处理。此外，还探讨了 2022 年 FDA 关于 NPC 药物终点指标选择的研讨会对阿瑞洛莫审批的影响，以及药物获批对患者、Zevra 公司和整个生物科技领域的潜在影响，最后对投资者提出了风险应对建议。