6岁女孩死于基因治疗：一次本不该启动的临床试验 Vol.81

2025 年 3 月，6 岁女孩小美在接受针对 CHD3 基因突变的试验性碱基编辑治疗后，因严重不良反应去世，该事件揭示了基因治疗在临床应用中的严峻挑战。基因治疗存在脱靶效应、病毒载体引发的免疫反应及剂量调控困难等固有风险，通常仅适用于致命性疾病。小美案例中，研究团队无视猕猴毒理实验中显示的肝肾损伤信号，且在缺乏明确致死风险告知的情况下开展试验，严重违背医学伦理。相比之下，同期成功的婴儿 KJ 案例展示了针对致命性代谢疾病的精准治疗路径。此悲剧凸显了在研究者发起临床试验（IIT）模式下，必须严格遵守风险收益平衡原则，加强伦理审查与信息透明，以维护患者群体对医药研发的信任，防止类似悲剧重演。