基因編輯療法與罕見疾病 ft. 閔譯立 (Dr. Yi-Li Min)

本集節目探討基因編輯技術及其在基因療法中的應用。主持人乃羣採訪了 Vertex Pharmaceuticals 的閔譯立博士，深入探討了 CRISPR-Cas9 基因編輯技術的機制，以及它與傳統基因療法相比的優勢。譯立博士詳細闡述了 CRISPR-Cas9 系統的兩個主要組成部分：分子剪刀 (Cas9 蛋白質) 和分子導航系統 (Guide RNA)，以及其高效率和易用性。更重要的是，節目探討了基因編輯療法在治療杜興氏肌肉營養不良症 (DMD) 等遺傳疾病上的潛力，並說明了 AAV 病毒載體在基因遞送中的重要性以及其在肝臟組織中的高效率。 針對 DMD 治療，譯立博士解釋了其基因結構的獨特性，以及如何利用基因編輯技術針對特定突變位點進行修復，並提及了 FDA 對基因編輯療法安全性（特別是脫靶效應）的規範。最後，譯立博士分享了他從學術界到新創公司再到大型藥廠的職涯歷程，以及如何將學術研究成果轉化為商業應用，並強調了病患組織在支持其研究和公司發展中的關鍵作用。這集節目展現了基因編輯療法在治療遺傳疾病上的巨大潛力，但也突顯了在安全性及免疫反應等方面的挑戰。