上市又退市？从渐冻症看罕见病药物研发的困难与挑战 E35

本期节目采访了遗传学博士周叶斌，主要讨论了罕见病，特别是渐冻症（ALS）的药物研发困境。节目首先解释了罕见病的定义和研发难点，例如患者人数少、研发成本高、对疾病机制了解有限等。接着，周博士详细介绍了孤儿药法案对罕见病药物研发的积极影响，包括更高的定价和更长的市场独占期。最后，节目以 AMX0035 药物的研发历程为例，深入探讨了罕见病药物审批过程中的挑战和争议，以及对中枢神经系统疾病药物研发未来展望。 周博士指出，虽然罕见病药物研发面临巨大挑战，但随着基础科学研究的进步和技术的成熟，未来仍有望取得突破。